人民網北京4月10日電 （記者趙竹青）隨著生物技術的飛速發(fā)展，生物醫(yī)藥產業(yè)走進了黃金時代。在日前舉行的2023中關村生命科學園技術平臺產研創(chuàng)新峰會上，單細胞測序、基因編輯和人工智能等生物醫(yī)藥領域最新“黑科技”炫目登場，為未來生物醫(yī)藥科技的研究和應用探索提供了有益的啟示和思路。

復旦大學生命科學學院教授丁澦介紹了一種靶向自噬-溶酶體的新型降解技術——ATTEC自噬小體綁定化合物技術。它又被稱為“小分子膠水”。該技術能夠直瞄靶心，牢牢地將自噬關鍵蛋白及致病蛋白黏在一起，進而將致病蛋白包裹進入自噬小體進行特異靶向降解。

丁澦表示，在未來的藥物研究和開發(fā)中，ATTEC有望成為一種有效的國內原創(chuàng)的平臺型靶向降解技術，為多種“不可成藥”靶點相關疾病的治療提供新的策略和手段。

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北京生命科學研究所高級研究員黃牛分享了基于靶標結構的虛擬篩選在新藥研發(fā)中的應用。虛擬篩選是利用計算機模擬技術，通過計算和模擬分子間相互作用，從大量的化合物庫中篩選出可能具有生物活性的化合物。

黃牛表示，通過虛擬篩選，科學家可以快速、高效地篩選出具有生物活性的化合物，為藥物研發(fā)提供重要的基礎。

G蛋白偶聯受體（GPCR）是一類廣受關注的藥物靶標家族，特定GPCR蛋白的功能失調與心血管病、糖尿病、癌癥及多種精神類疾病的發(fā)展密切相關。上海科技大學iHuman研究所水雯箐介紹，目前超過30%的上市藥物靶向特定的GPCR家族成員。其課題組長期致力于發(fā)展可高通量、定量測量蛋白質-配體相互作用的親和質譜技術，使之專門適用于GPCR藥靶的配體篩選以及結構與功能研究。

冷凍電鏡技術因其在藥物開發(fā)中的巨大潛力而被廣泛關注。美國國家科學院院士、美國藝術與科學院院士程亦凡介紹了冷凍電鏡在新冠中和抗體、離子通道小分子藥物開發(fā)中的應用，并分享了目前實驗室在冷凍電鏡耗材、蛋白改造上等方法學上的研究進展。基于冷凍電鏡技術，研究人員可以更加清晰地了解藥物與蛋白質的相互作用，從而更好地設計和優(yōu)化藥物分子。

峰會期間，清華大學生命學院科技成果轉化項目平臺水木未來發(fā)布了其自主研發(fā)的冷凍電鏡數據處理和自動建模智能計算平臺，運用自研新一代AI技術，成功實現了高精度高效率的冷凍電鏡數據處理與建模，相比人工建模有數十倍的速度提升，大幅度提升冷凍電鏡效率和產能。

這些技術的不斷發(fā)展和創(chuàng)新，為新藥研發(fā)提供了更加廣闊的空間和機遇。

中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院副院長李寧認為，國內的創(chuàng)新研發(fā)環(huán)境和創(chuàng)新研發(fā)評價標準是造成國內外腫瘤治療水平差異的重要原因。“基于此，我國必然要投入更多的研究精力、人力資源，加大自主創(chuàng)新能力，進一步追趕甚至是超越國際研究。”

清華大學生命科學學院教授俞立感嘆，早期的原始創(chuàng)新項目具有極大的科學不確定性，會面臨藥物形態(tài)、作用原理、生產工藝等一系列問題，同時在政策監(jiān)管、審評審批上都還有待完善，也會面臨很多的困難。“但這些真正具有臨床價值的原始創(chuàng)新項目一旦成功，會對國家和企業(yè)產生十分重要的正面影響。”

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